[서울=뉴스프리존]이동근 기자=대웅제약(대표 전승호∙이창재)은 세계 최초 신약(First-in-class)으로 개발 중인 특발성 폐섬유증 후보물질 '베르시포로신'(DWN12088)이 유럽의약품청(European Medicines Agency, EMA)으로부터 희귀의약품으로 추가 지정 받았다고 29일 밝혔다.
희귀의약품 지정(Orphan Drug Designation)은 희귀난치성 질환의 치료제 개발 및 허가가 원활하게 이루어질 수 있도록 지원하는 제도다.
EMA는 유럽에서 인구 1만명 중 5명 이하로 영향을 주는 질병 중 미충족 의료 수요가 높고 환자들에게 상당한 혜택(Significant Benefit)이 예상되는 후보물질을 희귀의약품으로 지정하고 있다.
EMA의 희귀의약품 지정을 받은 후보물질은 ▲임상시험에 대한 과학적 조언 제공 ▲허가 수수료 감면 ▲의약품 허가 시 10년간 독점권 인정이 부여된다.
특발성 폐섬유증(Idiopathic Pulmonary Fibrosis, IPF)은 폐에 콜라겐이 비정상적으로 축적돼 폐 기능을 상실하는 난치병으로, 세계 인구 10만명 당 13명 정도 발생한다. 진단 후 5년 생존율이 40%에 불과할 정도로 예후가 좋지 않은 것으로 알려져 있다.
베르시포로신은 PRS(Prolyl-tRNA Synthetase) 저해 항섬유화제 신약 후보물질이다. 콜라겐 생성에 영향을 주는 PRS 단백질 작용을 감소시켜, 섬유증의 원인이 되는 콜라겐의 과도한 생성을 억제하는 기전이다.
인체는 콜라겐 부족 시 심혈관 질환 및 각종 질병으로 사망에 이를 수도 있으나, 베르시포로신은 환자의 생명 유지에 필요한 범위까지만 콜라겐 생성을 억제해 폐섬유화를 완화한다. 대웅제약은 지난해 5월 유럽분자생물학회(EMBO)에서 논문을 발표하며 해당 기전을 규명한 바 있다.
대웅제약 전승호 대표는 "베르시포로신은 지난해 중화권 기술수출에 성공하는 등 임상 단계부터 전 세계적인 관심을 받고 있다"며, "이번 EMA 희귀의약품 지정을 계기로 희귀질환인 특발성 폐섬유증으로 고통 받는 환자들에게 신속하게 치료옵션을 제공할 수 있도록 개발에 더욱 매진할 것"이라고 밝혔다.
한편 베르시포로신은 2019년 미국 FDA에서 희귀의약품으로 지정돼 7년간 독점권을 인정받았고, 2022년 희귀의약품과 신속심사제도(패스트트랙) 개발 품목으로도 지정됐다. 국내에서는 지난해 12월 국가신약개발사업단(KDDF)의 '신약 임상개발지원' 과제 중 '하이 퍼포먼스'(High performance) 부문 우수과제로 선정된 바 있다.